Stamceltransplantaties bieden allereerste MS-behandeling die handicap omkeert
Inhoudsopgave:
Dr. Richard K. Burt voerde de eerste hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) uit voor een multiple sclerose (MS) -patiënt in de Verenigde Staten in Chicago's Northwestern Memorial Hospital. Nu komt Burt, hoofd van de afdeling Geneesmiddelenimmunotherapie en auto-immuunziekten van de Feinberg School of Medicine aan de Northwestern University, weer in het nieuws.
Burt en zijn collega's publiceerden eerder deze week de resultaten van hun nieuwste HSCT-onderzoek in het Journal of the American Medical Association. Hun resultaten tonen aan dat HSCT de eerste MS-therapie zou kunnen zijn om invaliditeit om te keren. Hoewel de studiegroep klein was, hebben de resultaten hoopvolle deskundigen.
advertentieAdvertentie151 patiënten ondergingen voor deze proef een stamceltransplantatie. Ten eerste werden hun immuunsystemen onderdrukt door middel van lage dosis chemotherapie. Vervolgens gebruikten artsen HSCT-therapie, waarbij een infusie van de eigen stamcellen van de patiënt, eerder geoogst uit hun bloed, hun immuunsysteem herstartte. Na een kort verblijf in het ziekenhuis, gingen de vrijwilligers hun normale leven door en hadden ze geen 'onderhoudsmiddelen' nodig.
In de loop van de volgende jaren kregen de vrijwilligers periodiek een reeks tests om hun handicap te meten. Een test, bekend als de Expanded Disability Status Scale of EDSS, meet oa cognitie, coördinatie en lopen. Deelnemers ondergingen MRI-scans en vulden vragenlijsten in om hun algehele kwaliteit van leven te meten.
De onderzoekers ontdekten dat na twee jaar na de transplantatie de helft van de patiënten een duidelijke verbetering in handicap vertoonde. Van de patiënten die gedurende vier jaar werden gevolgd, bleef meer dan 80 procent recidiefvrij.
Sinds 1993 heeft de FDA 12 disease modifying therapies (DMT's) goedgekeurd om relapsing-remitting MS (RRMS) te behandelen. Ze zijn allemaal ontworpen om het immuunsysteem tot op zekere hoogte te onderdrukken. Deze medicijnen kosten ongeveer $ 5.000 per maand en ze moeten voor onbepaalde tijd worden ingenomen, omdat terugval optreedt als de medicijnen worden gestopt. Terwijl patiënten nu veel opties hebben om ziekteprogressie te voorkomen, is niet bewezen dat DMT de handicap omkeert.
HSCT kost ongeveer $ 125.000 per patiënt. "Hoewel we geen kostenanalyse hebben gedaan, gezien hoe duur Tysabri is, en Fingolimod, [omdat HSCT een eenmalige behandeling is], zou het zichzelf ongeveer 18 maanden moeten terugbetalen," vertelde Burt aan Healthline.
AdvertentieAdvertentieGerelateerd nieuws: Moeten MS-medicijnen $ 62, 000 per jaar kosten? »
Wie moet een stamceltransplantatie hebben?
"Het voorbehoud," erkende Burt, "is dat dit niet effectief is in progressieve MS. "Hij wees op de tendens bij neurologen om de ene DMT na de andere te proberen totdat de patiënt geen opties heeft voordat HSCT wordt aangeboden."Maar tegen die tijd [is de patiënt] secundair progressief binnengekomen en waarschijnlijk zal niets helpen. "
" Als u het goed doet op eerstelijnsbehandelingen, interferonen of Copaxone, goed, dat is waar u zou moeten blijven, "voegde Burt eraan toe. "Maar als je regelmatig terugkeert, twee of meer per jaar ondanks die therapieën … Ik denk dat dit de groep is die, in plaats van naar Tysabri of Fingolimod te gaan, deze therapie zou moeten krijgen omdat het zoveel meer heilzaam is. Plus, als u wacht totdat u al die andere [DMT's] heeft gehad, verhoogt u het risico van deze behandeling. "
Als u regelmatig een terugval krijgt, twee of meer per jaar, ondanks de [medicamenteuze] therapieën … Ik denk dat dit de groep is die, in plaats van naar Tysabri of Fingolimod te gaan, deze therapie zou moeten krijgen omdat het zoveel voordeliger is. Dr. Richard K. Burt, Northwestern UniversityZelfs na het stoppen van het medicijn, blijven patiënten die natalizumab (Tysabri) hebben gebruikt gedurende vele maanden een verhoogd risico op primaire multifocale leuko-encefalopathie (PML). Als ze in die tijd HSCT zouden ondergaan, neemt het risico voor deze zeldzame maar ernstige herseninfectie over en zou de procedure gevaarlijker worden.
In hun onderzoek wees Burt erop, "we hadden geen opportunistische infecties, geen PML, niets, maar mijn zorg is, als je jaren van voorafgaande behandeling met Tysabri hebt gehad, en jij" opnieuw [positief voor het John Cunningham-virus], dan zou je PML kunnen krijgen en mensen denken dat het onze transplantatie is, maar het is echt al die eerdere Tysabri. "
AdvertentieAdvertisementMeer informatie over PML en Tysabri: wat is het risico? »
Haar leven terugkrijgen
Een van de proefpatiënten van Burt, Roxane Beygi, sprak in 2013 over een panel op de Vatican Adult Stem Cell Conference in Vaticaanstad. In een video van het evenement beschrijft ze haar leven voor de studie.
Hoewel ze voorafgaand aan het onderzoek aan een DMT had deelgenomen, herviel Beygi regelmatig en kon het amper lopen. Ze had moeite met schrijven, tanden poetsen en zelfs eenvoudige taken uitvoeren, zoals drinken uit een glas.
"Sinds mijn transplantatie veranderde mijn leven volledig," zei Beygi, die meer dan twee jaar na de behandeling sprak, "[vóór de transplantatie] had ik grote vermoeidheid waar ik niet eens kon opstaan. … Nu sta ik om 6 uur op … en veel van de tijd studeer ik en trainde ik tot ik als 1 a. m. BeXGI beëindigde haar presentatie door Dr. Burt te bedanken voor het feit dat ze haar leven had teruggegeven. Ze noemde hem haar 'held'. "
AdvertentieAdvertentie
Gerelateerd nieuws: Opnieuw ingaan op het personeel met een chronische aandoening»Hoewel HSCT momenteel alleen beschikbaar is in klinische onderzoeken en voor "compassionate use" in bepaalde gevallen, is Burt hoopvol dat meer studies zullen leid de FDA om stamceltransplantatie voor MS goed te keuren.
Zijn team is momenteel bezig met een grotere studie waarin HSCT wordt vergeleken met door de FDA goedgekeurde DMT's in drie centra over de hele wereld. De proef schrijft zich momenteel in en geïnteresseerde patiënten kunnen meer informatie vinden op // www.stemceltechnologie-immunotherapie. com / research_clinical. html.
