Geneesmiddelenonderzoek door farmaceutische opstartfirma's
Inhoudsopgave:
- Klein maar wendbaar
- Voor succesvolle startups zoals Trius kan de uitbetaling aan het einde van de R & D-regenboog enorm zijn.
Farmaceutische bedrijven proberen een klein beetje van de opstartmagie te vangen.
Pfizer en verschillende andere bedrijven hebben geïnvesteerd in een kleine spinoff-onderneming die medicamenteuze therapieën voor patiënten met te weinig patiënten zal ontwikkelen.
AdvertentieAdvertentieMet $ 103 miljoen aan initiële financiering, zal SpringWorks Therapeutics zich eerst richten op therapieën voor posttraumatische stressstoornis (PTSS) en drie zeldzame vormen van kanker.
Pfizer bezit de rechten op de geneesmiddelen die zullen worden getest.
Dit is goed nieuws voor mensen met ziektes die moeilijker te behandelen zijn.
AdvertentieMaar het kan ook een teken zijn dat Big Pharma bereid is buiten de bureaucratische doos te stappen op zoek naar de innovatie waar startups zo bekend om staan.
Biotech-startups gericht op medicijnontwikkeling zijn geen nieuwe verschijnselen.
Wat anders is aan deze specifieke startup is dat het zwaar gefinancierd wordt door grote farmaceutische bedrijven.
Anders … maar niet uniek.
Een andere startup, Symic Bio, ontving de afgelopen drie jaar $ 73 miljoen aan financiering, waaronder geld van het farmaceutische bedrijf Eli Lilly.
Toch zijn er voor elk van deze tientallen andere startups die farmaceutische bedrijven zien als de pot met goud aan het einde van de regenboog, niet aan het begin.
Klein maar wendbaar
Een nieuw medicijn in handen krijgen van patiënten die het nodig hebben, is geen eenvoudige zaak.
advertisementAdvertisement"De meeste mensen weten niet de moeizame inspanningen en inspanningen die nodig zijn om vanaf het begin een medicijn te ontwikkelen totdat de patiënt het uiteindelijk heeft ingenomen," zei Dr. Jeffrey Hausfeld, voorzitter van de raad van bestuur en chief medical officer van BioFactura, een farmaceutische startup die biosimilar drugs ontwikkelt en commercialiseert. Het kan jaren duren voordat wetenschappers nieuwe ziekteverwekkers kunnen identificeren of creëren.
Advertentie
Hausfeld wees erop dat terwijl de vroege stadia van deze ontwikkelingspijplijn gedijen op innovatie, latere stappen zoals productie en distributie meer afhankelijk zijn van consistentie en betrouwbaarheid.De grote omvang van een farmaceutisch bedrijf - met tienduizenden werknemers - kan het bij uitstek geschikt maken voor de latere fasen van de pijplijn, maar het kan het vermogen ervan om met nieuwe producten te komen, belemmeren.
Startups - soms met slechts een half dozijn werknemers - zijn gebouwd voor creativiteit en behendigheid.
'Als iemand een goed idee heeft', vertelde Hausfeld aan Healthline, 'hebben we het vermogen en de lenigheid om het uit te proberen en een of twee experimenten uit te voeren en te kijken of ons idee al dan niet de moeite waard is.
Advertentie
Sommige startups innoveren door nieuwe medicijnverbindingen te ontwikkelen. Of door te zoeken naar nieuw gebruik van bestaande verbindingen.Anderen vinden betere manieren om verbindingen door vroege laboratorium- en klinische testen te verplaatsen.
AdvertentieAdvertentie
Als dit lukt, kan een startup een veelbelovend nieuw product afgeven aan een farmaceutisch bedrijf voor verdere testen - in ruil voor een vooruitbetaling en royalty's op succesvolle medicijnen.Of een groter farmaceutisch bedrijf kan een startup verkrijgen, samen met zijn nieuwe compound.
Dit gebeurde met de in San Diego gevestigde Trius Therapeutics, die antibiotica onderzoekt.
In 2013 verwierf Cubist Pharmaceuticals Trius en Optimer Pharmaceuticals voor meer dan $ 1 miljard.
Het jaar daarop bracht Merck $ 8 uit. 4 miljard om kubistisch te kopen.
Grote uitbetaling, groot risico
Voor succesvolle startups zoals Trius kan de uitbetaling aan het einde van de R & D-regenboog enorm zijn.
Maar succesvolle startups moeten verschillende uitdagingen overwinnen.
Een grote is geld.
"Startups hebben veel minder geld, en ze moeten erg efficiënt zijn in de manier waarop ze hun geld uitgeven", zegt Joseph Mallon, JD, PhD, een advocaat voor intellectueel eigendom bij Knobbe Martens.
"Dit is in wezen het verschil tussen hen en een groter farmaceutisch bedrijf, dat niet die levens-en-doodstrijd heeft over de financiering die de startups hebben," vertelde Mallon aan Healthline.
Dit geldt met name voor de ontwikkeling van geneesmiddelen, waar wetenschap duur is.
"Het is niet ongebruikelijk dat startups van medicijnen honderden, zo niet duizenden, gloednieuwe verbindingen maken en deze testen," zei Mallon, "niet wetende welke de perfecte balans van eigenschappen zal hebben om een mens te behandelen zonder bijwerkingen. "
Dus om een startup te laten slagen, heeft het meer nodig dan alleen geweldige ideeën. Het heeft een constante stroom geld nodig.
"Het is mijn taak om uit te gaan en beleggers te vinden die bereid zijn risico's te nemen voor een klein biotechbedrijf dat hen mogelijk een mooie opbrengst zou kunnen geven, ook al zijn er geen garanties," zei Hausfeld.
Startups moeten ook getalenteerde medewerkers vinden die bereid zijn te werken in een minder stabiele omgeving, waar werknemers onafhankelijker moeten zijn en voor zichzelf moeten opkomen.
"Startups doen een beroep op creatieve mensen die doe-het-zelvers zijn. Ik denk dat dat is waar veel van de geweldige ideeën vandaan komen, "zei Sampey. "Dat zijn typisch mensen die meer risico nemen en op zoek zijn naar een soort beloning. " Hoewel de financiële voordelen van een nieuw medicijn veel mensen verleiden om door de ruwe wateren van de startup-wereld te rijden, zijn er ook andere voordelen.
"Dit is niet eenvoudig. Dit kost veel tijd, veel moeite en veel geld, "zei Hausfeld."Hopelijk zal het uiteindelijk de maatschappij ten goede komen door de vooruitgang die we boeken. “
