Volwassen stamcellen konden geavanceerde hartziekten omkeren

We horen al jaren dat doorbraken in stamcelonderzoek een revolutie teweeg zullen brengen in de manier waarop artsen chronische ziekten behandelen. Maar wat is er nodig om deze beloftes waar te maken en hoe dicht zijn we bij nieuwe stamcelbehandelingen?

In een exclusief interview met Healthline, lichtte dr. Silviu Itescu, CEO van Mesoblast, toe hoe zijn bedrijf voor regeneratieve geneeskunde werkt aan verlichting voor mensen die lijden aan congestief hartfalen, de ziekte van Crohn, reumatoïde artritis en andere aandoeningen met behulp van stamcellen.

advertentieAdvertentie Itescu werd in 1996 het hoofd van transplantatie-immunologie aan de Columbia University en is nog steeds toonaangevend op het gebied van onderzoek in zijn vakgebied. In 2001 had zijn team in een preklinisch onderzoek met ratten aangetoond dat bepaalde volwassen stamcellen uit beenmerg konden worden gebruikt om het hart te herstellen. In 2013 ontving Itescu de inaugurele Key Innovator Award van de Pauselijke Raad voor Cultuur van het Vaticaan voor zijn werk op volwassen stamceltherapie.

Mesoblast gebruikt mesenchymale precursorcellen, of MPC's, om beschadigde harten te herstellen, diabetes onder controle te houden en verlichting te bieden aan mensen die lijden aan andere ontstekingsziekten.

De cellen worden gewonnen uit het beenmerg van jonge, gezonde donoren. In een laboratorium scheiden magneten deze een-op-100.000 cellen van de andere. Vervolgens worden ze gezuiverd en gekweekt in een medium. Binnen twee maanden vermenigvuldigen een paar duizend cellen van een enkele donor zich in de miljarden.

advertentie

De cellen hebben de mogelijkheid om letsel en ontsteking te herkennen door in te hakken op secreties van beschadigde cellen. De stamcellen lijken tot nu toe geen immuunrespons uit te lokken en kunnen dus worden gebruikt door niet-gerelateerde ontvangers, waardoor ze een unieke, off-the-shelf kwaliteit krijgen.

Meer lezen: Geïnjecteerde stamcellen Herstellen hartaanvalschade »

AdvertisementAdvertisement

Crohn's, diabetes, reumatoïde artritis behandelen

Tegen het einde van dit jaar verwacht Mesoblast fase 3-studies te hebben in alle vier zijn belangrijke therapeutische gebieden: hart- en vaatziekten, immunologische en inflammatoire ziekten, orthopedische ziekten van de wervelkolom en graft-versus-host-ziekte (GVHD).

Het meest veelbelovende onderzoek van Mesoblast is gericht op therapieën voor mensen met congestief hartfalen. De partner van Mesoblast voor ontwikkeling en commercialisering, Teva Pharmaceuticals, werft 1, 700 patiënten op meerdere locaties in de Verenigde Staten die lijden aan klasse II en III hartfalen.

Resultaten van een Fase 2-studie met 60 patiënten toonden aan dat van 15 patiënten met hartfalen die werden behandeld met de hoogste dosis MPC's (150 miljoen) met een enkele injectie in het hart, er geen ziekenhuisopname nodig was voor hartfalen en geen cardiale sterfgevallen vonden plaats gedurende drie jaar follow-up.Een soortgelijk onderzoek is gepland voor zelfs ziekere patiënten met klasse IV hartfalen die zich momenteel op een door een linker ventrikel geassisteerd apparaat bevinden.

In wezen zijn dit "de ziekste van de zieken", zei Itescu. Sommigen wachten misschien op harttransplantaties, maar donorharten zijn zeldzaam. Sommigen zijn misschien zo ziek dat een transplantatie niet mogelijk is.

Grootschalige fase 3-studies kosten veel, zei Itescu, met een waarde van meer dan $ 100 miljoen tot $ 200 miljoen.

Advertentieadvertentie

Itescu zei dat geen enkel bedrijf het alleen kan doen. Zijn beursgenoteerde bedrijf heeft partnerships gesloten, niet alleen met Teva, maar ook met JCR Pharmaceuticals, een Japans bedrijf, en Lonza, een wereldwijde leider in biologische geneesmiddelen. Itescu ontmoette vorige week zelfs de Japanse premier.

Mesoblast ontvangt ook prikkels van de Singapore Economic Development Board.

"De enige manier om stamceltechnologie op de markt te krijgen, is een rigoureuze aanpak die veel geld kost", zei Itescu.

Advertentie

Meer lezen: Stamcellen worden gebruikt om IBD-darmbeschadiging te herstellen »

FDA's zegen die zo nodig nodig is

FDA-goedkeuring voor stamceltherapie is wat het meest dringend nodig is om het veld vooruit te helpen, zei Dr. Jeremy Rich, afdelingsvoorzitter van Stamcelbiologie en Regeneratieve Geneeskunde in de Cleveland Clinic.

AdvertentieAdvertisement

Celgebaseerde therapie staat nog in de kinderschoenen, zei hij, en de FDA heeft niet veel beslissingen genomen over hoe het te reguleren. Dat maakt het proces moeilijk voor voorzichtige farmaceutische bedrijven.

"Wat we op dit moment missen, is dat succes op een moment dat de FDA zegt: 'Hier komt u, dit wordt goedgekeurd'," vertelde Rich aan Healthline. "We hebben meer ervaring nodig over hoe te leveren (stamcellen) en hoe we ze op de juiste plek kunnen brengen. Hebben we een aantal hoog opgeleide mensen nodig die hartinjecties goed kunnen doen? Of kan een cardioloog van de straat hetzelfde niveau van kwaliteitszorg doen. Het is nog niet opgelost. "

Hij zei dat Mesoblast het goede doet door zijn intellectuele eigendom te gebruiken om een dringende behoefte aan te pakken, waarvoor standaard medicijnen weinig effect hebben.

Advertentie

Inderdaad, terwijl "cellen gecompliceerde machines zijn", kunnen ze de enige oplossing zijn voor ernstig zieken, zei Rich.

"Het is een paradigmaverschuiving die het farmaceutische bedrijf moet accepteren," zei Itescu.

Advertentie-advertenties

Rich zei dat andere bedrijven hetzelfde werk proberen te doen als Mesoblast, en de FDA is zeer proactief geweest om met hen samen te werken. "Ze hebben een leercurve net zoals wij," zei hij. "Het is niet zozeer een confronterende kwestie, het is een kwestie van niemand die op het niveau van expertise weet wat veilig en effectief is in deze kwesties. "

Hij zei dat een publiekelijk in Cleveland gevestigd bedrijf, Athersys genaamd, in samenwerking met Cleveland Clinic en Case Western Reserve University een stamcelbehandeling ontwikkelt voor mensen met multiple sclerose (MS).

Meer lezen: Stamcellen helpen muizen met MS-achtige toestand opnieuw lopen »

Rich speculeerde dat uiteindelijk grote farmaceutische bedrijven bedrijven zullen overnemen die stamcelbehandelingen met succes op de markt brengen omdat het goedkoper voor hen zal zijn dan bouwen van hun eigen infrastructuur.

"Het is net alsof je een gigantische cruiseschip neemt en hen vertelt dat we hun richting volledig moeten veranderen en op een andere manier moeten gaan. Ze hebben niet de kaarten om door die rotszolen te gaan, "zei hij." Wat ze weten hoe ze dat moeten doen, doen ze heel goed. Ze zijn terughoudend om er te ver mee door te gaan. “