Primaire-progressieve MS: toekomstig onderzoek en klinische onderzoeken
Inhoudsopgave:
- Wat zijn de verschillende soorten MS?
- Wat is PPMS?
- PPMS-behandeling
- PPMS-klinische onderzoeken
- PPMS-onderzoek
Multiple sclerose (MS) is een chronische auto-immuunziekte. Het komt voor wanneer het lichaam zichzelf begint aan te vallen. De huidige medicijnen en behandelingen zijn gericht op de relapsing types van MS en niet op primaire progressieve MS (PPMS). Klinische proeven worden constant gehouden om PPMS beter te begrijpen en om nieuwe, effectieve behandelingen te vinden.
Wat zijn de verschillende soorten MS?
De vier belangrijkste typen MS zijn:
- klinisch geïsoleerd syndroom (CIS)
- relapsing-remitting MS (RRMS)
- primair-progressieve MS (PPMS)
- secundair-progressieve MS (SPMS)
Deze MS-typen zijn gemaakt om medische onderzoekers te helpen deelnemers van klinische onderzoeken met vergelijkbare ziektebeelden te categoriseren. Dit helpt onderzoekers evalueren hoe effectief en veilig een bepaalde medicatie of behandeling is zonder een groot aantal deelnemers te gebruiken.
Wat is PPMS?
PPMS is de zeldzaamste vorm van MS en treft slechts 10 procent van alle mensen met de diagnose MS. De meeste typen MS treden op wanneer het immuunsysteem de myeline-omhulsel aanvalt. De myeline-omhulsel is een vettige, beschermende substantie die de zenuwen in het ruggenmerg en de hersenen omringt. Wanneer deze stof wordt aangetast, veroorzaakt het een ontsteking. PPMS omvat zenuwbeschadiging en littekenweefsel op de beschadigde gebieden. Deze ziekte verstoort het proces van zenuwcommunicatie, waardoor een onvoorspelbaar patroon van symptomen en ziekteprogressie ontstaat.
PPMS-behandeling
Behandeling van PPMS is moeilijker dan RRMS en omvat het gebruik van immunosuppressieve therapieën. Deze therapieën bieden slechts tijdelijke hulp. Ze kunnen slechts een paar maanden tot een jaar achter elkaar veilig worden gebruikt.
Hoewel de FDA meer dan een dozijn medicijnen heeft goedgekeurd voor relapsing MS-typen, zijn niet alle voor progressieve typen. Dit komt omdat ziektemodificerende geneesmiddelen (DMD's) continu worden gegeven en vaak ondraaglijke bijwerkingen hebben. Actieve demyeliniserende laesies en zenuwbeschadiging kunnen ook worden gevonden bij patiënten met PPMS. Deze laesies zijn zeer inflammatoir en kunnen schade aan de myeline-omhulsel veroorzaken. Het is op dit moment onduidelijk of medicijnen die ontstekingen verminderen progressieve vormen van MS kunnen vertragen.
PPMS-klinische onderzoeken
Een van de belangrijkste prioriteiten voor onderzoekers is meer te leren over progressieve vormen van MS. Nieuwe geneesmiddelen moeten door rigoureuze klinische tests worden onderworpen voordat de FDA ze goedkeurt.De meeste klinische onderzoeken duren 2 tot 3 jaar. Omdat het onderzoek naar PPMS echter beperkt is, zijn langere proeven nodig voor dit type MS.
Er worden meer onderzoeken uitgevoerd naar de relapsing-typen MS, omdat het gemakkelijker is om de effectiviteit van de medicatie op de recidieven te beoordelen.
De meeste geneesmiddelenfabrikanten kunnen het zich niet permitteren langdurige klinische proeven te hosten. Dit is de reden waarom slechts een handvol van hen zijn gedaan op PPMS.
De volgende PPMS-klinische onderzoeken zijn momenteel aan de gang. Zie de National MS Society-website voor een volledige lijst van MS-klinische onderzoeken.
Idebenone (Catena / Raxone)
Het National Institute of Neurological Disorders and Stroke nodigt enkele deelnemers uit voor een fase II klinische studie. In de proef zal het effect van het geneesmiddel Idebenone op patiënten met PPMS worden geëvalueerd. Onderzoekers geven patiënten het medicijn of een placebo in de loop van een jaar. Tot nu toe zijn geen overtuigende resultaten over de effectiviteit van het medicijn gevonden.
Ocrevus (Ocrelizumab)
Zwitserse drugmaker Roche heeft in januari 2016 positieve resultaten gerapporteerd van fase II en III klinische proeven, ORATORIO, van PPMS-patiënten. Dit is het eerste medicijn dat effectieve resultaten liet zien voor zowel progressieve als recidiverende soorten MS in een klinische proef. Het medicijn kon de progressie van symptomen in PPMS met ongeveer 25 procent stoppen. De FDA heeft ocrelizumab goedgekeurd als een behandeling voor zowel relapsing als primair progressieve MS in maart 2017. Fase III klinische studies vergelijken de veiligheid en effectiviteit van de nieuwe behandeling met de huidige standaardbehandeling. Hoewel het is goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten, blijven de tests wachten op goedkeuring in Europa.
Laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries sponsort een studie om bewijs te verkrijgen voor een mogelijke behandeling met laquinimod bij patiënten met PPMS.
Fampridine
Het University College of Dublin recruteert deelnemers om het effect van behandeling met fampridine bij patiënten met secundair-progressieve MS (SPMS) of primaire progressieve MS (PPMS) met bovenste ledemaatdisfunctie te onderzoeken.
PPMS-onderzoek
De National MS Society promoot voortdurend onderzoek om de verschillen tussen PPMS en andere MS-typen te vinden. Het doel is om een succesvolle behandeling voor PPMS te creëren. Ziekenhuizen, universiteiten en andere organisaties in de Verenigde Staten zijn continu bezig om meer te weten te komen over PPMS en MS in het algemeen. Vraag uw zorgverlener naar de laatste klinische onderzoeken en onderzoeken die voor u van nut kunnen zijn.
