Enkelvoudige injectie kan permanent cholesterolverlagend zijn, hartaanvalrisico

Genoombewerking zou de toekomst van cholesterolbehandeling kunnen zijn. Onderzoekers van het Harvard Stem Cell Institute en de University of Pennsylvania hebben een enkele injectie ontwikkeld die het cholesterolgehalte in muizen permanent verlaagt door hun genen te veranderen. Als het is aangepast voor gebruik bij mensen, kan het het risico op hartaanvallen met 40 tot 90 procent verminderen.

Kiran Musunuru, Ph. D., een assistent-professor in de afdeling stamcel- en regeneratieve biologie van Harvard, zei dat het misschien wel een decennium duurt om de aanpak voor klinische proeven bij mensen voor te bereiden. Het onderzoek werd gepubliceerd in Circulation Research, een tijdschrift van de American Heart Association.

advertisementAdvertisement

Dr. Daniel J. Rader van Penn Medicine, die het onderzoek in samenwerking met Musunuru heeft uitgevoerd, zei dat de therapie werkt door het veranderen van een levergen genaamd PCSK9.

In 2003 ontdekten Franse wetenschappers dat PCSK9 een regulator voor cholesterol is en dat zeldzame mutaties in het gen de oorzaak lijken te zijn van hoge cholesterol en hartaanvallen. Deze mutaties zijn uiterst zeldzaam en zijn beperkt tot een paar gezinnen over de hele wereld.

In een opwindende draai ontdekten onderzoekers in Texas dat ongeveer 3 procent van de mensen met de mutaties het tegenovergestelde effect ervaart: lipoproteïne met lage dichtheid (LDL) cholesterol ongeveer 15 tot 28 procent onder het gemiddelde.

Advertentie

Meer lezen: Toevoegen van het antilichaam Evolocumab aan statines Verlaagt cholesterol verder »

Een gunstige mutatie verspreiden

Musunuru en Rader wilden normale PCSK9-genen veranderen in genen met het laatste defect. "Ze gebruikten de technologie CRISPR / Cas9, wat het gemakkelijker maakt om het genoom te bewerken.

AdvertisementAdvertisement

Het PCSK9-gen komt voornamelijk tot uiting in de lever, waar het een eiwit genereert dat actief is in de bloedbaan en voorkomt dat cholesterol uit het bloed wordt verwijderd. Verschillende farmaceutische bedrijven hebben antilichamen ontwikkeld om PCSK9 te bestrijden, zei Musunuru, maar mensen zouden om de paar weken injecties nodig hebben.

Op dit moment gebruiken veel mensen statinegeneesmiddelen, zoals Lipitor, om het cholesterolgehalte te verlagen, maar veel mensen die de medicijnen gebruiken, hebben nog steeds hartaanvallen. "Er is nog steeds een grote behoefte aan andere benaderingen," zei Musunuru in een interview met de Harvard Gazette.

"Wat we dachten was dat we met deze technologie voor genoombewerking iets kunnen doen dat we voorheen niet konden: permanente veranderingen in het genoom op het niveau van het DNA. Dus de vraag was of we genome editing kunnen gebruiken om normale mensen te laten mensen zijn die geboren zijn met de 'goede' mutaties. Musunuru zei dat het team CRISPR / Cas9 in de lever injecteerde en dat de meeste kopieën van het PCSK9-gen in de levercellen van de muizen binnen drie tot vier dagen waren verdwenen.De onderzoekers merkten een verlaging van het cholesterolgehalte van 35 tot 40 procent in deze muizen. Dat zou kunnen leiden tot een vermindering van het risico op een hartaanval tot 90 procent bij de mens.

Gerelateerd nieuws: Een aspirientje per dag nemen om een ​​hartinfarct of beroerte te voorkomen, kan riskant zijn »

AdvertisementAdvertisement

" De behandeling is vooral nuttig bij patiënten met een hoog cholesterolgehalte of die anders een hoog risico op hartaanval, omdat ze het meeste te winnen hebben. Maar in principe moet de behandeling het risico van een hartaanval verlagen, "zei Musunuru tegen de

Harvard Gazette. Een vaccin voor hartaanvallen?

Hartaanvallen zijn wereldwijd een toonaangevende natuurlijke moordenaar en een op de twee mannen en een op de drie vrouwen ouder dan 40 krijgt tijdens hun leven een hartinfarct, zei Musunuru. Als de therapie veilig blijkt voor het veranderen van het menselijk genoom, kan deze als een eenmalige vaccinatie worden gegeven.

"We vaccineren tegen infectieziekten, niet wetende wie anders de ziekte zou krijgen, hoewel we wel een keer kunnen raden wie het grootste risico loopt en hen aansporen om de vaccinatie te krijgen," zei Musunuru. "Op dezelfde manier kunnen we niet zeker weten wie een hartaanval krijgt en wie niet, en dus wie het meeste baat heeft bij de PCSK9-therapie. "

Advertentie

" Dat zou de reden zijn om het aan de hele bevolking te geven, misschien na het bereiken van een bepaalde leeftijd - zeg 40 jaar oud, "voegde Musunuru eraan toe. "In een land als de VS, waar zoveel mensen lijden aan of sterven aan hartaanvallen, kan het geven van de behandeling aan de hele bevolking vele levens redden. "

Meer informatie: Studies van Omega-3's tonen gemengde resultaten voor hartgezondheid»