Multiple sclerose: stamcellen kunnen nieuwe behandeling zijn
Inhoudsopgave:
Twintig jaar geleden werd Dr. Alan Tyndall, een reumatoloog in het Universitair Ziekenhuis in Basel, Zwitserland, geconfronteerd met het stellen van een grimmige diagnose aan een 37-jarige moeder.
Sclerodermie, de auto-immuunziekte die overtollig collageen in het lichaam pompt, veranderde haar longslagaders in steen.
AdvertisementAdvertisementDe ziekte zou fataal zijn. Zelfs een longtransplantatie kon haar niet redden.
Dus Tyndall en zijn collega's, waaronder hematoloog Dr. Alois Gratwohl, bedachten een gedurfd plan.
Zij redeneerden dat, aangezien de wortel van het probleem defecte immuuncellen was, deze cellen misschien zouden moeten worden vernietigd.
AdvertentieMet andere woorden, ze besloten om met opzet het immuunsysteem van de vrouw te vernietigen.
Natuurlijk konden ze het beledigende immuunsysteem niet uitschakelen en haar achterlaten zonder bescherming tegen toekomstige infecties. Ze zouden het vanaf de grond opnieuw moeten opbouwen.
AdvertentieAdvertisementMeer lezen: wetenschappers rapporteren doorbraak in groeiende nieren uit stamcellen »
Voer de stamcellen in
Daar kwamen de bloedvormende of hematopoietische stamcellen van de vrouw binnen.
< ! --3 ->Deze cellen worden in het beenmerg aangetroffen en produceren elke dag miljarden nieuwe bloedcellen, waaronder de witte bloedcellen die infecties bestrijden.
De artsen toegediend medicijnen die deze cellen uit het merg haalden en in haar bloedbaan brachten, waar ze vervolgens konden worden geoogst en opgeslagen buiten haar lichaam.
Na vier dagen chemotherapie hebben ze deze cellen opnieuw in het bloed van de vrouw geïntroduceerd, 'zoals de ingenieurs die binnenkomen na een bombardement op een stad', vertelde Tyndall aan Healthline.
AdvertisementAdvertisementHet concept is identiek aan beenmergtransplantaties voor leukemie en andere bloedkankers, zei Tyndall. Sterker nog, hij en zijn collega's werden geïnspireerd door berichten dat dergelijke transplantaties voor kanker ook auto-immuunziekten bij patiënten met beide ziekten opruimden.
Hun gewaagde zet heeft zijn vruchten afgeworpen. De sclerodermie van de vrouw was niet alleen gestopt, haar loop was enigszins omgekeerd.
Meer lezen: de meeste MS-patiënten die stamceltransplantaties ontvingen in remissiejaren later »
AdvertentieBehandeling voor andere ziekten
Sindsdien zijn versies van deze therapie, vaak hematopoietische stamceltransplantatie genoemd (HSCT), zijn getest bij patiënten met multiple sclerose (MS), lupus, reumatoïde artritis (RA) en andere auto-immuunziekten.
Ondanks de naam, "zijn de stamcellen niet het therapeutische middel", zei Tyndall. In plaats daarvan helpen ze het lichaam herstellen van de intense behandeling.
AdvertisementAdvertisementVorig jaar toonden de resultaten van een voorlopige HSCT-studie bij 151 MS-patiënten aan dat de therapie de handicap feitelijk in ongeveer de helft van de studiegroep omkeerde.
Die resultaten zijn veelbelovend, maar onderzoekers weten niet waarom de behandeling bij sommige patiënten werkt en niet bij anderen.
In een review uit 2011 van Europese patiënten die in de voorgaande 15 jaar HSCT hadden ontvangen voor auto-immuunziekten, vond Tyndall dat ongeveer tweederde niet reageerde op de behandeling, of reageerde en vervolgens terugviel.
AdvertentieDe beste kandidaat voor deze potentieel toxische behandeling is een patiënt met een slechte prognose waarvan de organen nog niet al te zwaar beschadigd zijn, aldus Tyndall. Volgens de Multiple Sclerosis Society hebben jongere mensen die minder behandelingen hebben gekregen de neiging om het beter te doen in HSCT-trials.
Meer lezen: veelbelovende nieuwe behandelingen voor multiple sclerose »
AdvertisementAdvertisementRisico versus beloning
Er zijn ernstige risico's voor deze behandeling, waaronder infectie en de ontwikkeling van secundaire auto-immuunziekten.
Sterfte door behandeling is in sommige onderzoeken tot 20 procent gestegen, hoewel dit risico minder vaak voorkomt naarmate onderzoekers slimmer worden over welke patiënten zich inschrijven voor onderzoeken.
Het acute risico moet worden afgewogen tegen de langetermijnrisico's van de ziekte zelf, wat, schrijft Tyndall in zijn overzichtsartikel, moeilijk is zonder veel gegevens uit veel gerandomiseerde studies, die nog niet beschikbaar zijn.
De schaarste aan gegevens tempert de opwinding van de wetenschappelijke gemeenschap over HSCT.
"Het is iets dat klinisch moet worden gedaan in de kliniek om echt aan te tonen of dat iets is dat voor een grote populatie zal werken," vertelde Kent Fitzgerald van het California Institute for Regenerative Medicine aan Healthline.
Meer lezen: Aankondiging van actrice MS heeft inspireert diegenen die de ziekte bestrijden
kijkt de toekomst
Zoals veel potentiële stamceltherapieën, laat HSCT in de toekomst hypothetisch een groot potentieel zien. <20> Twintig jaar na de behandeling door Tyndall van de vrouw met sclerodermie, blijft HSCT een relatief radicale behandeling en is niet beschikbaar buiten de voorstudies.
Omdat het een andere behandeling is dan de traditionele ontwikkeling van geneesmiddelen, zou Fitzgerald moeten zeggen dat veiligheidscontroleparadigmas vanaf nul moeten worden ontwikkeld.
Toch is het volgens hem een onderzoekslijn waar de gemeenschap in gelooft. Het meest opwindende aspect is dat voor het eerst echte uitroeiing van auto-immuniteit bij sommige patiënten is bereikt. Dr. Alan Tyndall, Universitair Ziekenhuis in Basel, Zwitserland
Onlangs beschreef de British Broadcasting Corporation de succesverhalen van verschillende patiënten die HSCT voor MS ondergingen en volgden anderen die momenteel de therapie ondergaan.
"Het meest opwindende aspect is dat voor het eerst echte uitroeiing van auto-immuniteit is bereikt bij sommige patiënten," gevolgd door genezing van enkele beschadigde weefsels, zei Tyndall.Hij merkte ook op dat de jonge vrouw die de dood van sclerodermie onder ogen ziet, het nog steeds goed doet en een "bijna normaal leven" leidt. “
