Behandelingsopties voor Myelofibrosis

Myelofibrose (MF) is een zeldzame maar ernstige beenmergaandoening. Momenteel is er geen betrouwbare remedie voor MF. Behandelingen richten zich meer op de symptomen en complicaties van mensen met MF-ervaring.

Hierdoor kunnen veel mensen met MF die geen symptomen hebben jarenlang zonder behandeling. Behandelingsopties voor MF zijn onder meer: ​​

AdvertentieAdvertisement

• medicamenteuze behandeling
• bloedtransfusies
• bestraling
• splenectomie
• stamceltransplantatie
• klinische onderzoeken

Medicatietherapieën

JAK-remmers

Het nieuwste type geneesmiddel dat wordt gebruikt om MF te bestrijden, is een klasse geneesmiddelen die Janus-associated kinase (JAK) -remmers worden genoemd. Dit type medicijn richt zich op de JAK-enzymen. Deze enzymen zijn betrokken bij de productie van rode bloedcellen. Door deze enzymen te remmen of te stoppen, kunnen JAK-remmers de productie van bloedcellen vertragen.

Ruxolitinib (Jakafi) is het enige medicijn van deze klasse dat is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Bij sommige patiënten heeft dit medicijn een verminderde miltomvang en verminderde andere symptomen van MF.

Chemotherapie

Chemotherapie is een andere medicamenteuze therapie die wordt gebruikt om MF te behandelen. Het richt zich op cellen die snel groeien en delen, zoals kankercellen of gemuteerde bloedstamcellen in MF. Chemotherapie kan kankercellen echter niet scheiden van andere gezonde cellen die snel groeien en delen. Dit omvat haarcellen en cellen die het maagdarmkanaal bekleden. Hierdoor kan chemotherapie veel bijwerkingen veroorzaken, zoals haaruitval, misselijkheid, braken, diarree en bloeden.

advertentie

Androgeentherapie

Androgeentherapie is een ander type medicijn dat wordt gebruikt om het lage aantal bloedcellen bij mensen met MF te behandelen. Dit type medicijn is een synthetische versie van mannelijke hormonen. Het wordt gebruikt om de productie van rode bloedcellen te verhogen. Ongeveer één op de drie mensen met MF zal met deze behandeling een verbetering van hun bloedarmoede zien. Androgenen kunnen echter toxisch zijn voor de lever. Mensen bij deze therapie hebben meer controle nodig om de leverfuncties te volgen. Dit omvat regelmatige bloedtesten en echografieën. Androgeentherapie kan ook masculiniserende effecten veroorzaken, zoals de groei van het gezichtshaar bij vrouwen.

Corticosteroïden

Het is aangetoond dat corticosteroïden de bloedarmoede bij ongeveer één op de drie mensen met MF verbeteren. Steroïde verbindingen worden gebruikt voor de behandeling van veel verschillende ziekten en enkele veelbelovende resultaten zijn waargenomen bij MF-patiënten met significante bloedarmoede.

AdvertisementAdvertisement

Bloedtransfusies

Bij patiënten met ernstige bloedarmoede is medicamenteuze behandeling mogelijk niet voldoende om het aantal rode bloedcellen hoog genoeg te houden. Regelmatige bloedtransfusies kunnen helpen het aantal bloedcellen te verhogen en de symptomen van bloedarmoede te verminderen, zoals bloedingen, blauwe plekken, zwakte en vermoeidheid.

Stralingstherapie

Stralingstherapie wordt gebruikt om cellen te doden door sterke röntgenstralen of andere soorten straling. Het is een veel voorkomende behandeling bij kanker, omdat het kan voorkomen dat tumorcellen groeien. In MF wordt bestraling gebruikt bij een kleine groep patiënten om de grootte van de milt te verkleinen, botpijn te herbeleven en tumoren die buiten het beenmerg groeien te doen krimpen.

Splenectomie

Een splenectomie is een optie voor mensen van wie de milt erg groot is geworden, waardoor ze pijn of andere complicaties veroorzaken en die niet op andere behandelingen hebben gereageerd. Tijdens deze procedure zal een chirurg de milt verwijderen.

Voordat u beslist om de milt te verwijderen, moet u uw arts raadplegen over de voordelen en risico's van de procedure. Complicaties van een splenectomie kunnen zijn:

• vorming van een bloedstolsel, leidend tot een beroerte of een hartaanval
• longembolie
• veneuze trombose
• leververgroting
• infecties
• een toename van het aantal bloedplaatjes <999 > Stamceltransplantatie

Een allogene stamceltransplantatie, ook wel een beenmergtransplantatie genoemd, is de enige behandeling met de mogelijkheid MF te genezen. Vóór de transplantatieprocedure worden hoge doses straling of chemotherapie gebruikt om het aangetaste beenmerg te vernietigen. Nadat het aangetaste beenmerg is gedood, ontvangt u gezonde bloedvormende beenmergstamcellen van een compatibele donor. De getransplanteerde, gezonde stamcellen verspreiden zich naar uw beenmerg en vervangen het zieke merg. Daarna beginnen ze gezonde rode en witte bloedcellen te produceren, evenals bloedplaatjes.

Advertentieadvertentie

Deze procedure is zeer riskant. Vanwege de leeftijd en de gezondheid van veel mensen met MF komen maar heel weinig mensen in aanmerking voor deze procedure. Onderzoekers proberen nieuwe soorten stamceltransplantaties te vinden die minder chemotherapie of bestraling inhouden, of die een lagere kans op levensbedreigende bijwerkingen hebben.

Klinische proeven

Klinische proeven zijn beschikbaar voor mensen met MF die geïnteresseerd zijn in het proberen van therapieën of behandelingen die nog niet beschikbaar zijn voor het grote publiek. Klinische proeven zijn studies die zijn uitgevoerd om te zien hoe goed een nieuwe behandeling of procedure werkt, voordat deze voor iedereen beschikbaar is. Deze onderzoeken zijn belangrijk voor de geneeskunde en geven behandelingsopties aan mensen die misschien niet veel andere keuzes hebben.

Sommige van de huidige klinische onderzoeken voor MF omvatten andere medicamenteuze therapieën gericht op het remmen van de JAK-enzymen, evenals geneesmiddelen die andere enzymen waarvan bekend is dat ze werkzaam zijn bij kanker remmen. Onderzoekers onderzoeken ook combinaties van verschillende geneesmiddelen en verschillende manieren om een ​​stamceltransplantatie uit te voeren.

Advertentie

Het nemen van de beslissing om deel te nemen aan een klinische proef kan eng zijn, maar het kan veel behandelingsdeuren openen die anders gesloten zijn. Als u geïnteresseerd bent om deel uit te maken van een klinische proef, moet u met uw arts overleggen om de beste voor u te vinden.

Hoewel er geen betrouwbare remedie is voor MF, is er geen reden om de hoop op te geven. Behandelingen zijn gericht op het verlichten van uw symptomen en het verbeteren van uw kwaliteit van leven.Open en eerlijk zijn met uw zorgteam kan ervoor zorgen dat u een behandelplan krijgt dat het beste aansluit op uw behoeften.