Gen Therapie-experimenten en virustekort
Inhoudsopgave:
- Supply versus demand
- Zoeken naar een productiemodel
- Verschillende behandelingen, verschillende virussen
- Wat de toekomst zou kunnen brengen
Gentherapie raakt een wegversperring.
De high-tech therapie is een veelbelovende behandelingsoptie voor tal van levensbedreigende aandoeningen, waaronder bepaalde vormen van kanker en erfelijke ziekten zoals Parkinson.
AdvertentieAdvertentieVolgens de National Institutes of Health wordt gentherapie alleen getest op ziekten die momenteel geen andere vorm van genezing hebben.
Nu is een knik in het productieproces voor gentherapie een groot probleem aan het worden voor bedrijven die op grote schaal proeven willen doen en producten op de markt willen brengen.
Veel van deze behandelingen zijn gebaseerd op een virale vector - een gewijzigd virus - om genetisch materiaal in een cel af te leveren.
AdvertentieHet probleem ligt in één belangrijk aspect.
Er is een tekort aan deze gespecialiseerde, aangepaste virussen.
Supply versus demand
Virussen zijn perfect geschikt om een gen naar een deel van het lichaam te voeren met defecte cellen die aanwezig zijn.
De defecte cellen worden vervolgens gefixeerd door het gezonde gen.
Eerdere methoden van gentherapie gebruikten het adenovirus, dat het meest opmerkelijk is voor het veroorzaken van verkoudheid.
Omdat dit virus soms een immuunrespons uit het lichaam opwekte, waardoor patiënten risico liepen, is het niet langer gebruikelijk.
In plaats daarvan gebruiken artsen nu vergelijkbare virussen die adeno-geassocieerde virussen worden genoemd en die het immuunsysteem niet provoceren.
AdvertentieAdvertisementGentherapie maakt een grote sprong van wetenschappelijk onderzoek naar farmaceutische producten op industriële schaal. Grote bedrijven zoals Novartis produceren hun eigen gentherapie.
Hierdoor neemt de vraag naar virussen de huidige productie te zwaar.
"Dit was oorspronkelijk bijna een academische activiteit," zei Dr. Barry Byrne, hoogleraar kindergeneeskunde en moleculaire genetica en microbiologie, en directeur van het Powell Gentherapie Centrum aan de Universiteit van Florida.
Advertentie"Op dit moment zijn er slechts een beperkt aantal onderzoeken die kunnen worden uitgevoerd met het beschikbare materiaal. Ik denk echt dat het een echt probleem is, "vertelde hij aan Healthline.
Zoeken naar een productiemodel
Een deel van het probleem, zoals gerapporteerd door de New York Times, is dat er nog geen duidelijk model lijkt te zijn om de geproduceerde virusproductie te optimaliseren.
AdvertisementAdvertisementIn sommige gevallen worden de virussen intern ontwikkeld, zoals het geval is voor Byrne in het Powell Gentherapiecentrum.
Voor anderen moet de virusproductie worden uitbesteed aan derden.
Het aantal biotech-bedrijven dat nu virussen eist, heeft ertoe geleid dat er wachtrijen zijn ontstaan voor toegang.
AdvertentieSommige bedrijven, die zich zorgen maken over lang wachten, kunnen wachtrijen bij verschillende bedrijven betalen om ervoor te zorgen dat ze de nodige virussen ontvangen.
Volgens de New York Times tekende Novartis jaren van tevoren bij Oxford BioMedica om hun virussen te produceren.
AdvertisementAdvertisementMilliporeSigma, een biotechbedrijf dat virussen maakt voor farmaceutische bedrijven, heeft tegen de Times gezegd dat ze "zijn overingeschreven. "
Maar in een verklaring aan Healthline, zei Martha Rook, hoofd van genbewerking en nieuwe modaliteiten bij MilliporeSigma, het volgende:
" MilliporeSigma onderging in 2016 een enorme uitbreiding om de productiecapaciteit in zijn Carlsbad bijna te verdubbelen, California-faciliteit … Gezien onze uitgebreide productie-ervaring, zal onze uitgebreide capaciteit ons in staat stellen om meer van de onbalans op de markt in de toekomst aan te pakken. We willen onze klanten helpen hun behandelingen op de markt te brengen met hoogwaardige, tijdige productie van virale vectoren. "
Verschillende behandelingen, verschillende virussen
Een van de grootste problemen met de huidige vormen van gentherapie is dat er geen" one-size-fits-all "-virus kan worden gebruikt.
Dat wil zeggen, voor gentherapie die op de lever is gericht, is één set gespecialiseerde virussen nodig die niet op een ander deel van het lichaam kunnen worden gebruikt, bijvoorbeeld voor een neurodegeneratieve aandoening.
Op dit moment bestaat er geen enkel virus dat universeel kan worden gebruikt om een cel in het lichaam te targeten.
Dat maakt de productie tot een gespecialiseerde onderneming.
Het produceren van virussen is kostbaar en tijdrovend, vooral als het omhoog wordt geschaald.
Byrne voegde toe dat het vinden van goed opgeleide personen ook een problematisch aspect is.
"Het zijn niet alleen facilitaire beperkingen. Eerlijk gezegd is er een tekort aan opgeleid personeel dat betrokken is geweest bij dit veld, "zei hij.
"Iemand is mogelijk een expert in de productie van vaccins, wat waarschijnlijk de meest verwante activiteit is, maar het is niet precies hetzelfde. Het is alsof ik zeg dat ik een geweldige chef-kok ben, maar geen geweldige bakker, "voegde hij eraan toe.
Wat de toekomst zou kunnen brengen
Byrne is hoopvol dat, terwijl Big Pharma de arena betreedt, ze in staat zullen zijn om op te klimmen naar de virusproductie.
Bovendien legde hij uit dat er ook nieuwere methoden bestaan voor de ontwikkeling van virale vectoren, maar dat deze nog niet wijdverspreid zijn bij fabrikanten.
Voorlopig zal de overgang tussen het huidige productiemodel en de vraag naar virale vectoren turbulent zijn.
De beste manier om door te gaan met de productie is misschien ook niet helemaal duidelijk.
"Academisch gesponsorde studies en academische faciliteiten hebben het gat een tijdje opgevuld en nu zal het nodig zijn om nieuwe capaciteit online te brengen. Hoe dat wordt ingezet, dat is de volgende overweging, "zei Byrne.
