Waarom zijn geneesmiddelenprijzen voor zeldzame ziekten in opkomst?
Inhoudsopgave:
- Waarom zijn weesgeneesmiddelen zo duur?
- Dubbel onderdompelen in weesgeneesmiddelen
- Hoe hoge prijzen van invloed zijn op patiënten
Al jaren konden Amerikanen met Duchenne spierdystrofie een medicijn, deflazacort, importeren van buiten de Verenigde Staten voor een prijs van ongeveer $ 1, 200 per jaar.
Deze prijs zou echter omhoogschieten naar een adviesprijs van $ 89.000 per jaar nu een farmaceutisch bedrijf in de VS goedkeuring heeft gekregen voor het medicijn als een behandeling voor de zeldzame, dodelijke ziekte.
AdvertentieadvertentiesIn een interview met de Washington Post zei de chief executive officer van Marathon Pharmaceuticals dat de nettoprijs na kortingen en kortingen $ 54.000 zal bedragen.
Vorige maand ontving het bedrijf goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA) voor deflazacort als een 'weesgeneesmiddel'. "
Deze speciale benaming valt onder de Orphan Drug Act, die bedoeld was om bedrijven aan te moedigen geneesmiddelen te ontwikkelen voor de behandeling van zeldzame ziekten, die 200.000 of minder Amerikanen treffen.
AdvertentieVolgens de National Institutes of Health (NIH) zijn er ongeveer 7, 000 zeldzame ziekten, die in totaal 25 tot 30 miljoen Amerikanen treffen.
In ruil voor investeringen in onderzoek en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen ontvangen bedrijven een belastingvermindering voor onderzoek en ontwikkeling, toegang tot federale subsidies en exclusieve rechten om het medicijn voor die ziekte in de Verenigde Staten te verkopen, zelfs als het octrooi voor die tijd vervalt.
AdvertentieAdvertisementMarathon Pharmaceuticals ontving ook een speciale 'priority review'-voucher - in feite een FDA fast-track review van een toekomstig medicijn. Het bedrijf kan deze tegoedbon zelf gebruiken of voor honderden miljoenen dollars aan een ander verkopen.
Het programma heeft veel successen geboekt - 450 weesgeneesmiddelen zijn op de markt gebracht sinds de wet in 1983 werd ondertekend door voormalig president Ronald Reagan.
Maar critici zijn bezorgd dat het systeem wordt misbruikt om de winst te maximaliseren, waarbij bedrijven hun bijna-monopolie op weesgeneesmiddelen gebruiken om exorbitante prijzen aan te rekenen.
En, net als bij deflazacort, een aanvraag voor de status van verweesd product - soms meerdere keren - voor geneesmiddelen die al op de markt beschikbaar zijn.
Dit is volgens hen een last voor gezinnen die zich zorgen maken over het dekken van de kosten van deze medicijnen als hun ziektekostenverzekering vervalt of als copayments en eigen risico's stijgen.
AdvertentieAdvertentieLees meer: Waarom zeldzame ziekten onze aandacht verdienen »
Waarom zijn weesgeneesmiddelen zo duur?
Sommige weesgeneesmiddelen kunnen oplopen tot $ 804.000 per jaar, volgens een rapport van het Kaiser Health Network.
De gemiddelde prijs voor weesgeneesmiddelen is lager, maar zelfs die overtreft niet-weesgeneesmiddelen.
AdvertentieVolgens een rapport over weesgeneesmiddelen van EvaluatePharma was de gemiddelde jaarlijkse kost voor weesgeneesmiddelen $ 111, 820, vergeleken met $ 23, 331 voor reguliere geneesmiddelen.
Dus waarom zijn weesgeneesmiddelen zo duur?
AdvertentieAdvertentie"Er zijn geen gemakkelijke antwoorden op de vraag waarom weesgeneesmiddelen relatief duur zijn," vertelde Joshua Cohen, PhD, een universitair hoofddocent aan het Tufts Center for the Study of Drug Development aan Healthline.
"Een reden is dat ze kleine bevolkingsgroepen dienen," zei hij. "Een andere reden is dat het vaak unieke producten zijn zonder concurrenten. "
Met zeven jaar exclusieve rechten voor een weesgeneesmiddel voor een bepaalde ziekte, kan een bedrijf elke gewenste prijs bepalen.
AdvertentieBedrijven zeggen dat de hoge prijzen nodig zijn om de kosten van onderzoek en ontwikkeling terug te verdienen, wat 20 tot 30 jaar kan zijn voor een nieuw medicijn.
Volgens een rapport aan het Congres vorig jaar door het ministerie van Volksgezondheid en Human Services, bedragen de gemiddelde ontwikkelingskosten voor een weesgeneesmiddel ongeveer $ 1 miljard, vergeleken met $ 2. 6 miljard voor een massamarktdrug.
AdvertentieAdvertentieEn, zoals het Kaiser-onderzoek aantoont, zelfs als er minder patiënten zijn, kunnen weesgeneesmiddelen grote geldwinners zijn.
Een medicijn van $ 50.000, ingenomen door 50.000 patiënten, zou $ 2 kunnen opleveren. 5 miljard per jaar voor een bedrijf. Een weesgeneesmiddel van $ 300.000, dat door slechts 5.000 mensen wordt ingenomen, zou $ 1 kunnen opleveren. 5 miljard per jaar.
Ondanks het kleinere aantal mensen dat wordt getroffen door zeldzame ziekten, zal de verkoop van weesgeneesmiddelen naar verwachting ook toenemen.
Volgens StatNews zullen weesgeneesmiddelen in 2022 meer dan 21 procent van de wereldwijde verkoop van geneesmiddelen voor geneesmiddelen op recept uitmaken, een stijging van 6 procent ten opzichte van 2000.
EvaluatePharma merkt ook op dat zeven van de 10 best verkopende geneesmiddelen in de wereld door de verkoop zijn weesgeneesmiddelen.
Lees meer: Waarom sommige medicijnen zo veel kosten en andere niet
Dubbel onderdompelen in weesgeneesmiddelen
Volgens critici zijn farmaceutische bedrijven steeds slimmer geworden in het gebruik van de voordelen van de weesgeneesmiddelenwet.
Van bijzondere zorg zijn de toepassingen van weesgeneesmiddelen voor bestaande massamarktgeneesmiddelen.
Volgens het Kaiser-rapport werden meer dan 70 weesgeneesmiddelen voor het eerst goedgekeurd door de FDA voor massamarktgebruik. Velen werden goedgekeurd voor meer dan één ziekte, soms meerdere.
Dit omvat deflazacort.
Tetrabenazine werd jarenlang gebruikt om onbehandelbare tremoren bij mensen met de ziekte van Huntington te behandelen. Volgens de Washington Post, vóór zijn status als weesgeneesmiddel, kost een fles pillen $ 42. 28 van een Europese apotheek.
Na de goedkeuring van de weesgeneesmiddelen was de catalogusprijs voor een fles tetrabenazine in de Verenigde Staten meer dan $ 6, 000. De prijs werd uiteindelijk verhoogd naar $ 21, 243 per fles.
In een commentaar uit 2015 gepubliceerd in het American Journal of Clinical Oncology, schreef dr. Martin Makary aan de Johns Hopkins University School of Medicine, dat bedrijven ook de wet exploiteren door zich te concentreren op slechts één van de toepassingen van een medicijn - "een smal genoeg om in aanmerking te komen voor 'wees'ziektevoordelen. "
Na de goedkeuring van het weesgeneesmiddel brengen ze het medicijn op de markt als off-label voor andere aandoeningen, waardoor hun winst stijgt.
Lees meer: Hoe kunnen bedrijven blijven rondkomen met het verhogen van de medicijnprijzen? »
Hoe hoge prijzen van invloed zijn op patiënten
Een van de grootste zorgen is dat de hoge prijzen voor weesgeneesmiddelen de toegang ertoe beperken - wat het tegenovergestelde effect zou hebben van de oorspronkelijke bedoeling van de wet.
Er zijn maar weinig mensen die de catalogusprijs betalen voor een weesgeneesmiddel. Geneesmiddelenmaatschappijen hebben kortingen en hulpprogramma's om de kosten te helpen compenseren.
Verzekering dekt ook veel van de kosten voor veel mensen. Maar omdat verzekeringsmaatschappijen de prijsdruk voelen van meer mensen die weesgeneesmiddelen gebruiken, kunnen zij mensen vragen meer uit eigen zak te betalen of de toegang te beperken.
"Verzekerde Amerikaanse patiënten worden geconfronteerd met enkele regelrechte weigeringen van toegang tot weesgeneesmiddelen," zei Cohen, "maar kunnen hoge niveaus van kostenverdeling van patiënten meebrengen en ook bepaalde voorwaarden voor terugbetaling zoals voorafgaande toestemming. "
Voor mensen met een vast inkomen - zoals die op Medicare of Medicaid - kunnen copayments van 20 procent van de kosten van een medicijn een" aanzienlijke financiële last "zijn, zei Cohen.
In reactie op het Kaiser-rapport in januari hebben senator Chuck Grassley (R-Iowa) en twee andere Amerikaanse senatoren het Amerikaanse Government Accountability Office (GAO) gevraagd om misbruik van de weesgeneesmiddelenwet te onderzoeken.
Marathon Pharmaceuticals kondigde vorige week al aan dat het de lancering van Emflaza - de merknaam van deflazacort - zou "pauzeren" vanwege prijszorgen van patiënten en belangengroepen.
Andere critici herhalen de bezorgdheid over misbruik van de weesgeneesmiddelenwet.
"Als we het serieus willen nemen om de kosten voor medicijnen te verlagen, moeten we ervoor zorgen dat stimulansen die worden gebruikt om innovatie te stimuleren, worden gebruikt voor grensverleggend onderzoek in plaats van simpelweg het Amerikaanse volk te versieren", zegt William Holley, woordvoerder van de campagne voor duurzame prijsbepaling van Rx, vertelde Healthline.
