Nieuwe sikkelcelziektebehandeling

Ongeveer 100.000 mensen in de Verenigde Staten worden getroffen door sikkelcelanemie.

Maar in de afgelopen decennia zijn er geen nieuwe behandelingen voor de overgeërfde bloedziekte geweest.

AdvertisementAdvertisement

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft onlangs Endari (L-glutamine-poeder voor oraal gebruik) goedgekeurd, dat is gemaakt voor mensen met sikkelcelanemie vanaf de leeftijd van 5 jaar en ouder.

Onderzoekers hopen dat het medicijn ernstige complicaties in verband met de aandoening kan verminderen.

Sikkelcelanemie treft meestal minderheidsgroepen.

Advertentie

Eén op de 13 Afro-Amerikaanse baby's wordt geboren met een sikkelcel-eigenschap.

Dat is het gen geassocieerd met de ziekte, meldden de Amerikaanse centra voor ziektebestrijding en -preventie (CDC).

AdvertisementAdvertisement

Personen met de aandoening hebben een abnormaal hemoglobine of sikkelvormige cellen.

Die cellen kunnen verstoppingen van het bloed aan organen en weefsels, slopende pijn en levensbedreigende complicaties veroorzaken.

Mensen met sikkelcelanemie hebben een gemiddelde levensverwachting van 40 tot 60 jaar.

Een sikkelcel-gamewisselaar?

Tot de goedkeuring van Endari was er slechts één geneesmiddel goedgekeurd voor mensen met de ziekte, zei Dr. Richard Pazdur, waarnemend directeur van het Office of Hematology and Oncology Products in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, in een verklaring.

Tiffany Rattler, een bestuurslid van de non-profit SOS Parent en Guardian Support Group uit Texas, was blij te horen dat de ziekte eindelijk een nieuwe therapeutische optie heeft.

AdvertisementAdvertisement

"Dit is een buitengewoon belangrijke ontwikkeling, omdat personen met deze specifieke chronische aandoening tot nu toe slechts één goedgekeurde medicatie hebben gehad," vertelde Rattler aan Healthline.

Net als andere chronische aandoeningen, past een one-size behandeling niet allemaal bij sikkelcel.

"Hoe meer ziektemodificerende behandelingsopties beschikbaar zijn, hoe waarschijnlijker het is dat we verbeteringen in gezondheidstoestand en kwaliteit van leven zullen zien voor mensen die leven met sikkelcel," zei Rattler.

Advertentie

Of de drug een ideale therapiekeuze is, hangt af van de patiënt, maar de drug geeft mensen tenminste een andere optie, voegde Rattler eraan toe.

"Als de medische gemeenschap middelen blijft investeren in evidence-based onderzoek met betrekking tot deze therapieën en doorgaan met het ondersteunen van voorlichting en bewustzijn door bevindingen met het publiek te delen, kunnen we doorgaan met het verbeteren van de levens van mensen met sikkelcelanemie," zij zei.

AdvertisementAdvertisement

Dr. James G. Taylor VI, directeur van het Center for Sickle Cell Disease aan het Howard University College of Medicine, is optimistisch over het medicijn maar heeft bedenkingen.

"Mijn grootste teleurstelling over de onderzoeken die hebben geleid tot deze goedkeuring van de FDA is dat ze nog niet zijn gepubliceerd in de medische literatuur. Deze informatie is van cruciaal belang voor artsen zoals ikzelf die dit waarschijnlijk aan patiënten zullen voorschrijven," vertelde hij aan Healthline.

Het medicijn lijkt een rationele basis te hebben voor het voorkomen van complicaties, maar er zijn beperkte resultaten van de fase III-studie en deze worden niet gepubliceerd. Dat gezegd hebbende, het medicijn kan nieuwe hoop bieden voor patiënten met de ziekte die te kampen hebben met een tekort aan gekwalificeerde artsen en verbluffende behandelingskosten, zei Taylor.

Advertentie

Verbeterde resultaten bij Endari

Endari is bestudeerd in een gerandomiseerde studie met mensen met sikkelcelanemie, variërend in leeftijd van 5 tot 58 jaar.

Alle deelnemers aan de studie hadden twee of meer pijnlijke crises binnen een periode van 12 maanden voordat ze zich inschreven voor de proef.

Advertentieadvertenties

Mensen kregen de opdracht om Endari of een placebo te nemen. Wetenschappers hebben ze in de loop van 48 weken gevolgd.

De onderzoekers ontdekten dat de mensen die Endari kregen, minder ziekenhuisbezoek kregen vanwege pijn, minder ziekenhuisopnames voor ziektegerelateerde pijn en kortere ziekenhuisverblijven.

Zij merkten ook op dat 8 procent van de deelnemers aan Endari een acuut chest-syndroom ervoeren - een ernstige complicatie van de ziekte - vergeleken met 23 procent in de placebogroep.

Als onderdeel van zijn goedkeuring ontving Endari classificatie als weesgeneesmiddel, een aanduiding die inhoudt dat het doel is om zeldzame ziekten te behandelen, die het kwalificeert voor sommige ontwikkelingsstimulansen.

Emmaus Medical, Inc. produceert het medicijn.

De FDA merkte op dat constipatie, hoest, misselijkheid, hoofdpijn, buikpijn, pijn in de ledematen, rugpijn en pijn op de borst veelvoorkomende bijwerkingen van het medicijn zijn.