Zuigelingen met kanker: experimentele nieuwe behandeling
Inhoudsopgave:
Een experimentele behandeling heeft het leven van twee kinderen met moeilijk te behandelen leukemie gered.
De twee kinderen van 11 en 16 maanden oud hadden elk een complete remissie van kanker binnen 28 dagen na de behandeling.
AdvertentieAdvertisementGediagnosticeerd met acute lymfoblastische leukemie bij B-cellen (ALL), hadden beide baby's alle andere behandelingsopties uitgeput.
ALL is een agressieve vorm van kanker die begint in onrijpe witte bloedcellen, lymfocyten genaamd. Zonder behandeling kan ALLEN binnen enkele maanden fataal zijn.
Volgens de American Cancer Society hebben kinderen met B-cel ALL die tussen de 1 en 9 jaar oud zijn betere genezingspercentages. Baby's jonger dan 1 jaar hebben de neiging om een slechtere kijk te hebben.
AdvertentieDe twee baby's die de experimentele behandeling kregen, zijn allebei langer dan een jaar kankervrij.
Het onderzoek werd gepubliceerd in Science Translational Medicine.
AdvertentieAdvertentieLees meer: Minder kinderen sterven aan kanker hoewel meer kinderen de ziekte hebben »
Hoe T-celbehandeling werkt
Wanneer andere methoden zoals chemotherapie niet werken, is er een nieuwere leukemiebehandeling die omvat het gebruik van de eigen T-cellen van een patiënt.
De T-cellen worden verwijderd en gemanipuleerd met chimere antigeenreceptoren (CAR's) die hen instrueren om ALLE cellen aan te vallen. Daarna worden ze teruggebracht in het bloed van de patiënt.
De meeste baby's in hun eerste jaar hebben echter niet genoeg gezonde T-cellen ontwikkeld.
Dr. Waseem Qasim, hoogleraar cel- en gentherapie aan Great Ormond Street Institute of Child Health, University College in Londen, en zijn collega's, wilden een oplossing voor dit probleem vinden.
AdvertentieAdvertisementNiet genoeg om T-cellen van de baby's te krijgen, besloten ze donorbloed te gebruiken.
Via gen-editing creëerden ze functionele T-cellen die aanvallen van het immuunsysteem in ongeëvenaarde ontvangers konden omzeilen.
De T-cellen werden vervolgens ingebracht in het bloed van de baby's.
AdvertentieTwee maanden na de procedure ontwikkelde een baby een milde graft-versus-hostziekte in de huid. Het klaarde op na een beenmergtransplantatie en steroïdebehandeling. Het andere kind had geen complicaties.
Het is de eerste keer dat artsen ooit kanker hebben behandeld met veranderde T-cellen van een donor.
AdvertentieadvertentiesDe artsen toonden aan dat het mogelijk is om universele of "off-the-shelf" therapieën van veranderde donor-T-cellen te creëren.
Het experiment kan leiden tot grote vooruitgang in moeilijk te behandelen ALLEN.
Meer lezen: Ondanks de terugval gaat de CAR-T-behandeling verder »
AdvertentieDe belofte van standaard T-cellen
Zonder patiënten te hoeven matchen met donoren, kunnen patiënten meer worden behandeld snel en efficiënter.
"Engineered T-cellen zijn het belangrijkste verhaal in moeilijk te behandelen leukemieën en lymfomen," zei medische oncoloog Dr. Jack Jacoub in een interview met Healthline.
AdvertentieAdvertisement"Er is veel vooruitgang geboekt met dit type behandeling. Het is een gebied dat een uitstekende belofte heeft en absoluut moet worden overwogen, "zei Jacoub, de directeur van de thoracale oncologie in het MemorialCare Cancer Institute in Orange Coast Memorial Medical Center in Californië.
"Dit type lymfoblastische leukemie is een zeer slechte ziekte," voegde hij eraan toe. "Er is vaak weinig te verliezen. Dit is het geval met deze twee baby's. Ze kregen therapie op een medelevende basis. Alle andere therapieën faalden, dus er viel niets te verliezen. Ze zouden aan deze ziekte zijn bezweken. "
" De auteurs van het artikel suggereren dat er beperkingen zijn bij het krijgen van lymfocyten bij jonge patiënten. Ze hebben een minder volgroeid immuunsysteem. Ze hebben niet genoeg T-cellen en dat is een probleem, "zei Jacoub.
"De auteurs suggereren dat we niet naar de patiënt hoeven te gaan of een donor moeten hebben. We hebben geen route nodig, 'legde hij uit.
Lees meer: vooruitgang gerapporteerd in nieuwe behandelingen voor mensen met lymfoom »
Volgende stappen voor onderzoekers
" Bij deze twee baby's hebben ze aangetoond dat ze het kunnen, "zei Jacoub. "Het zijn maar twee [patiënten] en zij probeerden het omdat er niets anders was. Maar het is niet eens een fase I-proefstructuur. "
Jacoub merkt op dat de krant werd gepubliceerd in een klein tijdschrift dat misschien niet op grote schaal wordt ontvangen op het gebied van de hematologie. Hij is er echter vrij zeker van dat dit document op de radar staat van wetenschappers die in het veld zijn betrokken.
Ook het vermelden waard is de kleine steekproefomvang.
"We weten niet hoe de volgende patiënten zullen doen. Dit is slechts een observatie, maar een opwindende die moet worden uitgebreid, "zei hij.
Jacoub suggereert de behoefte aan meer samenwerking met grotere instellingen met onderzoeksinfrastructuur, meer van dit soort patiënten en de expertise om deze ziekte te beheersen.
"Of het naar fase I-proef gaat, is een grote stap. Het zal meer dan één instelling moeten omvatten. Op dit moment is het slechts een observatie van twee patiënten. We zullen niet haasten om dit nu te proberen, maar zo beginnen de dingen, "zei hij.
Met meer wetenschappelijk onderzoek en overzicht - als we het kunnen reproduceren - kan het enorm zijn. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Cancer InstituteJacoub ziet veel potentieel in dit soort behandeling. Maar er is nog een lange weg te gaan.
"Het U. K.-onderzoek zou in de Verenigde Staten reproduceerbaar moeten zijn om te zien of dit haalbaar is. Met meer wetenschappelijk onderzoek en toezicht - als we het kunnen reproduceren - kan het enorm zijn. Barrières zouden worden overwonnen, "zei hij. "Ze nemen beschikbare technologie een paar extra stappen. De technologie is er. Als het echt een echt effect was en gereproduceerd kan worden in verschillende settings en landen, kan dit leiden tot algemeen beschikbare therapeutische opties.Als deze waarneming nauwkeurig kan worden gereproduceerd, zullen we waarschijnlijk in het komende jaar of twee weten. Dat is hoe snel dit veld beweegt. "
Jacoub zei dat dit spannend nieuws is voor patiënten en hun families.
'Het is niet algemeen beschikbaar of de huidige standaard van zorg. Maar families van deze patiënten zijn meestal medisch onderlegd, "zei hij.
Hij is er helemaal voor dat gezinnen het met hun artsen bespreken.
"Het is OK als hun arts dit gepubliceerde rapport niet heeft gezien. Kopieën van dit dagboek komen misschien niet overal. Meestal gebeuren deze dingen in samenwerking. E-mails naar wetenschappers en instellingen starten discussies. Dus ze moeten het zeker naar voren brengen. “
