Nieuwe autismedrug: veelbelovende resultaten
Inhoudsopgave:
Er zijn momenteel geen door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen voor de behandeling van de kernsymptomen van autismespectrumstoornis (ASS).
Maar nieuwe bevindingen gepubliceerd in de Annals of Clinical and Translational Neurology kunnen helpen de deur te openen naar nieuwe behandelingsopties en tegelijkertijd licht werpen op de onderliggende oorzaken van ASS.
AdvertentieAdvertisementIn een kleine fase I / II klinische studie aan de University of California San Diego (UCSD) School of Medicine, hebben onderzoekers de effecten van een geneesmiddel genaamd suramin bij kinderen met ASS beoordeeld.
Tien jongens met autisme, in de leeftijd van 5 tot 14 jaar, namen deel aan dit dubbelblinde, placebo-gecontroleerde onderzoek.
Vijf jongens kregen elk een enkele injectie suramine, terwijl de overige vijf placebo kregen.
AdvertentieAlle vijf deelnemers die suramin kregen, vertoonden tijdelijke maar veelbelovende verbeteringen in hun taal en gedrag, zonder ernstige bijwerkingen.
"We hadden geen verwachtingen dat er statistisch significante resultaten zouden zijn in het kerngedrag bij alle vijf kinderen," dr. Robert Naviaux, eerste auteur, en professor in medicijnen, kindergeneeskunde en pathologie bij UCSD, vertelde Healthline. "Maar tot onze verrassing ontdekten we dat het gemiddelde kind in de suraminegroep na zes weken een verbetering van 1,6 punt verbeterde in de ADOS-scores van de Autism Diagnostic Observation Schedule, terwijl de placebogroep geen verandering had. “
"Om dat in de juiste context te plaatsen," voegde hij eraan toe, wordt autismespectrumstoornis gedefinieerd als het hebben van een ADOS-score tussen 7 en 10, waarbij 10 de hoogste is. Het gemiddelde kind in onze studie had een ADOS-score van 8. 6. Daarna was na zes weken het gemiddelde 7. 0. "
Onder deelnemers die suramin kregen, vonden de auteurs van de studie veranderingen in spraak, taal, sociale communicatie, repetitief gedrag, coping-vaardigheden, kalmte en focus.
Twee non-verbale jongens die met het middel werden behandeld, spraken bijvoorbeeld de eerste volledige zinnen van hun leven ongeveer een week na het ontvangen van injecties.
Deze effecten verdwenen na enkele weken, wat suggereert dat meerdere doses van het geneesmiddel nodig kunnen zijn.
Om te leren of deze bevindingen veilig kunnen worden gereproduceerd, zijn grotere follow-upstudies vereist.
AdvertentieAdvertentieLees meer: Verkrijg de feiten over autisme »
Licht werpen op de oorzaken
Volgens de centra voor ziektebestrijding en -preventie (CDC), treft ASS ongeveer 1 op de 68 kinderen in de Verenigde Staten.
Het heeft zo één bekende oorzaak, die belemmeringen vormt voor het ontwikkelen van behandelingen.
Advertentie"Een van de dingen die het veld terughoudend is, is dat er zoveel heterogeniteit is, zoveel verschil, van persoon tot persoon," Dr. Andrew Zimmerman, een kinderneuroloog aan de University of Massachusetts Medical School, vertelde Healthline."Het was moeilijk om te studeren omdat je het niet kunt beperken tot simpele categorieën. Er zijn enorme overlappingen van de ene patiënt naar de andere, maar er zijn verschillende klinische kenmerken, biochemische kenmerken en genetische kenmerken. "
Hij suggereerde dat de resultaten van Naviaux's suraminestudie onderzoekers kunnen helpen bij het navigeren door deze heterogeniteit, door inzicht te geven in hoe ASD zich ontwikkelt.
AdvertentieadvertentieNaviaux zei dat voor sommige kinderen ASD het resultaat is van een behandelbaar metaboolsyndroom dat wordt veroorzaakt door een abnormale persistentie van de celgevaarsreactie (CDR).
De CDR is een natuurlijke reactie dat cellen letsel of stress moeten veroorzaken. Het zorgt ervoor dat hun membranen uitharden en beperkt hun interacties met andere cellen tot de waargenomen dreiging voorbij is.
De CDR kan soms vastlopen, waardoor cellen doen alsof ze in gevaar zijn, zelfs nadat de eerste dreiging is verstreken. Dit kan bijdragen aan de ontwikkeling van veel chronische ziekten, waaronder ASS, zei Naviaux.
AdvertentieDe CDR wordt onderhouden door een mechanisme dat bekend staat als purinerge signalering, wat gebeurt wanneer kleine moleculen binden aan purinerge receptoren en fungeren als een alarmsignaal.
Suramine is een antipurinergicum dat voorkomt dat deze moleculen zich binden aan purinerge receptoren, waardoor de CDR wordt gestopt.
AdvertisementAdvertisementDe positieve effecten die suramin had op kinderen en jongeren met ASS, ondersteunt de theorie van Naviaux dat een abnormale celgevaarsreactie een rol speelt in de ziekte.
"Er zijn veel tracks waar mensen aan werken, en dit is een zeer opwindend nummer," merkte Zimmerman op. "Ik denk dat dit een nieuw tijdperk is in het kijken naar de metabole verbindingen van de cel. "
Lees meer: Waarom meisjes later symptomen van autisme vertonen dan jongens»
Er is voortdurend onderzoek nodig
Om de effecten van meerdere doses suramin over een langere tijdsperiode te beoordelen, is Naviaux van plan om een grotere follow-up uit te voeren studies.
"We zullen de volgende proef met 40 tot 60 kinderen op een paar verschillende locaties moeten uitvoeren," zei hij. "Dat zal zowel een onderzoek naar de veiligheid als de werkzaamheid zijn. We zullen kijken naar 40 tot 60 kinderen en de vraag stellen, zijn drie doses suramine gegeven gedurende drie maanden, zowel veilig als effectief bij het behandelen van de kernsymptomen van autisme? "
Voordat Naviaux aan die studie kan beginnen, moet hij geld krijgen.
Suramin is een goedkoop medicijn waarvan het onwaarschijnlijk is dat het grote winsten zal behalen voor de farmaceutische bedrijven die gewoonlijk geneesmiddelenonderzoek financieren.
"Normaal gesproken ondersteunt big pharma de tientallen miljoenen dollars die het kost voor klinische onderzoeken, omdat zij degenen zijn die ervan zullen profiteren nadat de FDA het goedkeurt," merkt Naviaux op. "Maar dat hebben we niet. Met de lage doses die we gebruiken, kunnen we in feite een 8-jarig kind in principe een heel jaar behandelen met een suramine van $ 27. "
Naviaux 'eerste proef werd grotendeels gefinancierd door filantropische donaties. Hij vermoedt dat de volgende proef ook zal steunen op ondersteuning van de achterban.
Op de lange termijn hoopt hij dat dit onderzoek kan helpen bij het informeren van veilige en effectieve behandelstrategieën, niet alleen voor autisme, maar ook voor veel andere gezondheidsproblemen.
"Wat we leren van autisme geeft ons ook belangrijke inzichten in diepe biologie en andere chronische complexe ziekten, zoals chronisch vermoeidheidssyndroom, posttraumatische stressstoornis, depressieve stoornis en nog veel meer," zei hij.
Meer lezen: Moeten kinderen vroeg worden gescreend op autisme? »
