Nieuwe Biologic Drugs Boost Outlook voor kinderen met juveniele artritis
Inhoudsopgave:
Wanneer de meeste mensen het woord artritis horen, denken ze aan de stijve, gezwollen vingers van oma. Maar kinderen krijgen ook artritis - een vorm die, net als volwassen reumatoïde artritis, een auto-immuunziekte is.
Juveniele artritis is relatief zeldzaam en treft iets minder dan 300.000 Amerikaanse kinderen en tieners. Het is zo slecht begrepen dat het formeel bekend staat als JIA, voor juveniele idiopathische artritis - "idiopathisch" vertaalt losjes naar "we weten niet waarom. “
advertisementAdvertisementMaar de afgelopen jaren hebben verschillende verwante klassen van geneesmiddelen, biologics genaamd, de vooruitzichten voor patiënten dramatisch verbeterd.
Meer informatie over juveniele artritis »
Nieuw landschap, meer bekwame patiënten
JIA veroorzaakt pijn en zwelling in één of meerdere gewrichten. In sommige gevallen kunnen de ogen en interne organen ook opzwellen; huiduitslag en koorts komen ook veel voor. Na verloop van tijd worden gewrichten vervormd en minder goed.
Maar met nieuwere medicijnen zijn deze kenmerken van de ziekte bijna verdwenen.
"Toen ik begon op dit gebied, hadden we 30 tot 40 procent [van de patiënten] in een rolstoel," zei Dr. Patience White, een medisch professor aan de George Washington University in Washington, DC, en een woordvoerder van de Arthritis Foundation, beschrijft kampen voor kinderen met JIA. "Ik zie geen rolstoelen meer. “
"Als je naar de kinderen kijkt, is het verschil enorm groot", zegt Dr. Laura Schanberg, een kinderreumatoloog bij het medisch centrum Duke University in Durham, NC. "Als je naar de JA conferentie voor families van kinderen met artritis, je kunt niet zeggen welke jongen in het gezin de ziekte heeft. In feite zijn de counselors de enige mensen waarvan je kunt zien dat ze artritis hebben, omdat ze oud genoeg zijn dat ze de oudere medicijnen moesten nemen. "
De nieuwe medicijnen worden" biologische geneesmiddelen "genoemd omdat ze zijn gemaakt van actief biologisch materiaal, in plaats van chemische verbindingen. Velen zijn monoklonale antilichamen, of medicijnen die zich gedragen als menselijke antilichamen die zijn getraind om een specifieke bedreiging van het immuunsysteem aan te vallen. De meeste van de nieuwere JIA-medicijnen richten zich op delen van het immuunsysteem die ontstekingen veroorzaken.
Vorig jaar keurde de FDA twee nieuwe geneesmiddelen, tocilizumab en canakinumab, goed voor de behandeling van systemische JIA, een van de moeilijkste vormen om te behandelen. De medicijnen waren al in gebruik om volwassen reumatoïde artritis te behandelen.
De biologic drugs arthritis-specialisten hebben de voorkeur gegeven aan alle goedgekeurde in de afgelopen zes jaar, en al minstens 1 op de 3 JIA-patiënten neemt de medicijnen.
Nieuwe medicijnen brengen onbeantwoorde vragen
Maar de grote verschuiving in behandelingsregimes heeft ook nieuwe uitdagingen met zich meegebracht.
AdvertisementAdvertisementDe nieuwe geneesmiddelen zijn immuunonderdrukkende middelen die ernstiger bijwerkingen hebben dan eerdere JIA-behandelingen.
"Mensen sterven wel aan infecties wanneer ze deze medicijnen gebruiken," zei White. "Ze zijn geweldig, maar ze bevochtigen je immuunrespons. "
Bijwerkingen op de korte termijn, hoewel meestal als een zinvolle afweging beschouwd, doen vragen rijzen over de bijwerkingen op de langere termijn. Omdat de biologische geneesmiddelen nieuw zijn, weet niemand welke gevolgen ze kunnen hebben voor jonge patiënten na 10 of 20 jaar. Het immuunsysteem speelt een rol bij het tegenhouden van kanker, en volwassenen met reumatoïde artritis hebben te maken met verhoogde risico's van sommige soorten kanker.
AdvertentieDe Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance, die Schanberg nu leidt, bouwt een register van patiënten die de nieuwe medicijnen nemen om een robuuste dataset te bieden om mogelijke langetermijnrisico's bij te houden.
Zelfs met onbeantwoorde vragen, is Schanberg onvermurwbaar over de voordelen van de medicijnen.
AdvertentieAdvertentie"Ik maak me zorgen, maar ik weet wat er gebeurt als ze de medicijnen niet gebruiken. Je moet de dingen in het juiste perspectief houden, 'zei ze.
Misschien is het grootste probleem dat voor sommige patiënten die goede kandidaten zijn voor deze medicijnen, de medicijnen buiten bereik blijven. De meeste huisdokters weten niet hoe ze biologics moeten gebruiken, volgens White, omdat JIA zeldzaam is en de medicijnen nieuw zijn.
Vroegtijdige interventie is essentieel om gewrichten te beschermen tegen blijvende schade, dus families moeten de getroffen kinderen meteen naar een specialist brengen. Maar toch, in minstens 11 staten is er geen enkele kinderreumatoloog, volgens de gegevens van Arthritis Foundation.
Advertentie6 Symptomen van juveniele artritis »
Dan is er de kwestie van de verzekeringsdekking. Veel verzekeraars categoriseren biologische geneesmiddelen als speciale medicijnen, waardoor gezinnen hoge eigen kosten hebben.
Advertentieadvertentie"Het is een belangrijk probleem voor gezinnen. Om te proberen deze medicijnen voor hun kinderen te krijgen, hebben sommigen geprobeerd hun huizen te verkopen, 'zei White.
De Arthritis Foundation lobbyt voor meer toegang tot de nieuwe medicijnen.
