Nieuwe technologie breidt gebruik van genveranderende therapieën om kanker te bestrijden uit
Inhoudsopgave:
Een Britse baby genezen van leukemie heeft onderzoekers hoopvol dat een nieuwe therapie binnenkort kan worden gebruikt om anderen als haar te behandelen.
Het meisje, de 1-jarige Layla, werd gediagnosticeerd met een ongeneeslijke vorm van kanker in haar beenmerg.
AdvertisementAdvertisementZe kreeg een experimentele therapie in het Great Ormond Street Hospital (GOSH) in Groot-Brittannië om haar acute lymfoblastische leukemie te behandelen.
De therapie, chimere antigeenreceptor 19 T-cellen (CAR-T), gebruikte bewerkte genen om haar T-cellen te stimuleren, de belangrijkste immuuncellen die kankercellen richten en doden.
Twee maanden later werd Layla als vrij van kanker beschouwd en naar huis gestuurd met haar moeder, vader en oudere zus.
AdvertentieGen-bewerking is een van de nieuwste vormen van immunotherapie, maar de soort die werd gebruikt om Layla te behandelen was een beetje anders. Het gebruikte technologie genaamd TALEN door zijn makers, Cellectis.
TALEN werkt als "moleculaire schaar" om de T-cellen onzichtbaar te maken voor een kankergeneesmiddel dat hen normaal zou doden. Ze worden vervolgens opnieuw geprogrammeerd om alleen leukemie te bestrijden.
AdvertentieadvertentieHet onderzoek, onthuld op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology, biedt nieuwe wegen voor kankerbestrijdende medicijnen. Onderzoekers zeggen dat dit vroege bewijs voor kant-en-klare T-cellen betekent dat de therapie nu kan worden getest in vroege fase klinische onderzoeken.
Genen van een andere persoon gebruiken
Het verschil in dit geval is, in tegenstelling tot andere gene-editing-therapieën, dat de cellen die in de therapie werden gebruikt niet van Layla afkomstig waren, maar van een andere persoon.
Deze benadering zou farmaceutische bedrijven in staat stellen deze therapieën massaal te produceren om leukemie en andere kankers te behandelen zonder het omslachtige en kostbare proces van het bewerken van de genen van een individuele patiënt.
Waseem Qasim, Ph. D., consultant-immunoloog bij GOSH en hoogleraar cel- en gentherapie aan het University College London (UCL) Institute of Child Health, was degene die de CAR-T-therapie had aangevraagd voor gebruik in Layla.
Hij noemde haar geval een mijlpaal in het gebruik van nieuwe technologie voor gentechnologie. "
Advertentie-adverteren" Als het wordt gerepliceerd bij andere patiënten, kan het een enorme stap voorwaarts betekenen in de behandeling van leukemie en andere vormen van kanker, "zei hij in een persbericht.
Hoewel de bevindingen bemoedigend zijn, wordt de CAR-T-therapie nog steeds geclassificeerd als een niet-erkend onderzoeksgeneesmiddel. Dit betekent dat er maanden, zo niet jaren, onderzoek nodig is naar de veiligheid en werkzaamheid voordat het beschikbaar zou zijn voor andere kankerpatiënten.
Hoewel Layla's het eerste "in-man" -geval is waarbij cellen van een externe donor worden gebruikt, waren andere gevallen van op CAR-T gebaseerde therapieën eerder effectief geweest in het aanvallen van leukemie-tumoren.
AdvertentieEen studie uit 2011, gepubliceerd in de New England Journal of Medicine, volgde drie patiënten met chronische lymfoïde leukemie die werden behandeld met CAR-T-therapieën die nog 10 maanden na de behandeling nog in remissie waren.
De cellen die bij deze patiënten werden gebruikt, waren echter van de patiënten zelf en niet van een universele donor.
AdvertentieAdvertisementCRISPR is populair nu
CRISPR, dat staat voor geclusterde, regelmatig op afstand gelegen korte palindrome herhalingen, is een andere methode voor genbewerking die steeds populairder wordt. Dat systeem is goedkoop, snel, gemakkelijk te gebruiken en vereist geen jarenlange training.
De beschikbaarheid ervan "veroorzaakt een grote omwenteling in biomedisch onderzoek", maar bio-ethici maken zich zorgen over de halsbrekende snelheid die onderzoekers gebruiken om het te gebruiken, vooral om menselijke embryo's te bewerken, volgens het tijdschrift Nature.
Cellectis CEO André Choulika zegt dat het bewerken van genen met CRISPR meer een service is en minder een product, terwijl CAR19 T-cellen in massaproductie kunnen worden geproduceerd.
Advertentie"[CRISPR] is goedkoop om te ontwerpen en snel te ontwerpen. Een week en 10 dollar. Elke academisch onderzoeker kan CRISPR online bestellen en een gen-editor worden ", vertelde Choulika FierceBiotech in juni. "[Maar] de efficiëntie is echt slecht. "
Hoewel TALEN al een leven heeft bespaard met het potentieel om meer te besparen, blijft het uiteindelijke prijskaartje een raadsel.
AdvertentieAdvertentiePfizer haalt CAR-T-technologie op
In juni kondigde farmaceutisch gigant Pfizer aan dat het een wereldwijde strategische samenwerking met Cellectis was aangegaan om CAR-T immunotherapie te ontwikkelen.
Volgens de overeenkomst heeft Pfizer exclusieve commerciële rechten om CAR-T-therapieën te ontwikkelen voor 15 doelen die door Pfizer zijn gekozen. Cellectis mag 12 punten kiezen. Samen zullen de bedrijven preklinisch onderzoek doen naar vier doelen die Cellectis kiest (terwijl Pfizer de eerste weigeringsrechten behoudt), terwijl Cellectis onafhankelijk werkt op acht doelen van zijn keuze.
Deze overeenkomst bracht Cellectis $ 80 miljoen op, samen met de financiering van de kosten in verband met de doelen die Pfizer kiest en tot nog eens $ 185 miljoen per geneesmiddel nadat in de toekomst medicijnen zijn ontwikkeld. De inkomsten van Pfizer komen wanneer producten en diensten worden verkocht.
Dr. Mikael Dolsten, president van onderzoek en ontwikkeling bij Pfizer, zei dat de nieuwste biotherapeutische kankertherapie-technologie van zijn bedrijf, gekoppeld aan Cellectis 'genoombewerking en celtechniek, nieuwe immunotherapieën zal bieden.
"Door de combinatie van de innovatie en wetenschappelijke expertise van Cellectis met de diepe oncologie- en immunologie-ervaring van Pfizer ontstaat een partnerschap van wereldklasse dat is ontworpen om een nieuwe generatie CAR-T immunotherapieën voor kankerpatiënten met dringende medische behoeften te leveren," zei hij in een pers vrijlating.
